抗肿瘤药物Ⅰ期试验的特点是直接对病人进行试验,且样本量较小,这对构造估计精确度高并具有安全性保障要求的统计设计方法提出了挑战。回顾三种常用的Ⅰ期试验设计方法有:3+3设计、CRM设计和mTPI设计。3+3设计是应用较为广泛的传统方法,后两者是当前常用的贝叶斯自适应试验设计方法。通过大量模拟研究对三种方法从最优分配、安全性和估计MTD精确性三方面给以全面考察,并结合中国实际得出mTPI设计是比较适合推荐的I期临床试验设计方法的结论。
ICH(InternationalCouncilforHarmonization)为英文国际协调会议的缩写，根据协调会议的内容，中文通常译为“人用药品注册技术要求国际协调会议”。年6月7日，在日本神户举行的国际人用药品注册技术协调会（ICH）年*次大会上，中国国家药品监督管理局当选为ICH管理委员会成员。长期来看，中国加入ICH，对于整个行业来说无疑是一次提升，进一步融入国际市场的契机。但是短期来看，中国加入ICH就意味着各类标准的提升，本土大部分企业可能面临体系提升带来的阵痛，甚至会遭淘汰。本书作者为中国药科大学梁毅教授，梁教授将对企业在提升过程中遇到的共性问题进行解答。
FDA是美国专门从事食品、药品及化妆品管理的*执法机构，以其专业化的执法方式和公认的监管效果在食品、药品及化妆品安全方面、保护和促进公众健康方面做出了巨大的贡献，树立起了集健康保健专家和强有力的执法者于一身的公众形象，在美国及全球都具有极其重大的影响力，成为*负盛名的食品药品监督管理权威机构。
本套丛书的编写强调临床试验设计与实施要点的讲述，通过与相关学科理论知识的紧密结合，将使其对临床试验从业者具有很强的实用性和指导意义。在内容方面，涵盖各科疾病药物临床试验各个阶段所承担的任务，着重介绍如纳排标准、随机用药方法、疗效评价、安全性评价、研究终点以及数据处理等临床试验的关键点。并在介绍中设有案例，提供点评的内容，案例选取试验者以往的一些真实案例以及一些已报道的经典的国际多中心临床试验，使读者可以参照已完成的临床试验有更形象和深刻的认识。
本书以呼吸系统、心血管系统、精神神经系统、风湿免疫系统、消化系统、泌尿生殖系统、内分泌系统、妇科、儿科、外科、骨科、耳鼻喉科12个学科的62种疾病为纲，通过对约80个中药新药Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期临床试验方案、中药上市后再评价（包括中药保护品种临床试验、药物经济学评价）方案的概要阐述和点评，以国内外各种诊疗和评价指南、技术指导原则、权威著作、学术进展为基础，结合本机构多年的临床试验设计经验，系统介绍了各病种的定义、范畴、流行病学特点、预后以及药物治疗概况，点评分析了新药研发和上市后有效性、安全性和经济学评价的研究路径，重点阐述了各途径临床试验的设计和评价特点与依据。
本书可作为高等院校生物统计学、临床试验设计课程的教材，医院和药企的生物统计人员的参考用书。本书内容全面，与国际前沿的临床试验设计方法接轨，突出统计学的基本思想与实际应用，不仅包括了生物统计的基本概念，也系统地介绍了临床试验设计中经典以及前沿的各类统计学方法（包括频率学派和贝叶斯学派）。本书具有以下特点：（1）内容新颖丰富，介绍了许多国内尚未普及、但在国外常见的试验设计，是生物统计从业人员的必备参考书。（2）作者给出了自己对统计的理解、较为详细的公式推导和模拟实例，风格严谨、实践性强。（3）首次对贝叶斯统计方法在临床试验设计中的应用作了非常详细和全面的介绍，是一本了解和学习贝叶斯统计和临床试验设计不可或缺的好书。
FDA生物等效性标准》这本综合性参考书展示了物生物等效性监管科学实践的现状和新近展。《美国学科学家协会（AAPS）制科学进展丛书：FDA生物等效性标准》含16章，深入探讨了范围广泛的生物等效性相关主题，括生物等效性的起源和原理，统计学考虑要点，食物影响研究，生物等效性研究豁免条件，生物剂学分类系统，生物剂学物分布分类系统，生物等效性建模与模拟。《美国学科学家协会（AAPS）制科学进展丛书：FDA生物等效性标准》还探讨了效学和临床终点生物等效性研究，以及针对高变异物、窄指数物、脂质体物、局部作用胃肠用物、外用物、鼻用和吸入物的生物等效性评价方法。
《美国学科学家协会（AAPS）制科学进展丛书：FDA生物等效性标准》由制定监管*策和开展生物等效性监管评价的多位FDA监管科学家撰写。因此，《美国学科学家协会（AAPS）制科学进展丛书：FDA生物等效性标准》所有章节内容均彰显了实际案例研究与基础科学相结合的特点。对于制业、监管机构和学术机构的科学家以及寻求扩展生物等效性标准知识的本科生和研究生，《美国学科学家协会（AAPS）制科学进展丛书：FDA生物等效性标准》是极具价值的资源。
药物Ⅰ期临床试验是新药研发临床研究中非常重要的阶段，需要制定详细的、符合临床试验实际运行需求的规章制度和人员职责、标准操作规程、设计规范等文件，以保证临床试验规范有序、高效运行。医院多年来承担的Ⅰ期和生物等效性临床试验积累的管理经验和操作技术为基础，突出中药I期临床试验操作标准特点和实例，内容涵盖药物Ⅰ期临床试验研究室实施条件、药物Ⅰ期临床试验研究室管理制度/人员职责、药物Ⅰ期临床试验研究室标准操作规程、药物Ⅰ期临床试验文件设计、药物Ⅰ期临床试验信息管理系统、Ⅰ期临床试验数据核查及附录等。
**篇“总论”。主要介绍掌握临床试验原理所必须了解的重要内容，如伦理问题、方案的编写等。此外，正如学习医学首先必须要学习解剖、生理等基础知识一样，本篇编写了“临床试验的各种影响因素”一章，这是了解临床试验原理所必须掌握的内容，可以称之为临床试验的“解剖学”。第二篇“*、对照、盲法试验”。临床试验的“金标准”是*对照试验。在这一篇中介绍了临床试验*关键的*、对照和盲法试验的原理。第三篇“统计篇”。临床试验中有大量的与统计学有关的内容。本书用简单的例子来说明许多有关的问题，如两类错误、把握度、样本量的估计、分析集及多重比较等问题。这是理解临床试验中各种操作所必须掌握的关键内容。第四篇“动态设计”。动态设计是近年来发展起来的新的一系列临床试验方法。本书对其中比较成熟的部分进行介绍。本书是一本主要讨论临床试验的原理而不是全面介绍临床试验的书。
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